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Le prix Nobel de chimie a été décerné en 2020 à Emmanuelle Charpentier et Jennifer A. Doudnaa « pour le développement d’une méthode d’édition du génome ».

Le procédé nommé CRISPR-Cas endommage un chromosome à un endroit précis. Pour ce faire, on utilise des enzymes, des nucléases, capables de cibler et de couper des sites précis dans le génome. En coupant à un endroit précis, la réparation de la cassure se fera en modifiant l’information contenue par le gène qui se situe à cet endroit. Cela pourra aboutir à ce que le caractère qu’il encode s’exprime de façon différente.

Dans le cadre de thérapies géniques ou d’applications en génie génétique, on espère que la réparation soit favorable. On mise sur les mécanismes de reconstruction de la cellule pour le réparer de façon identique au gène normal.